Erstmals RNA-Therapie bei ALS: Symptome eines Mannes mit seltener Mutation bessern sich

Ein Mann mit einer seltenen, langsamen Form der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) ist ein Jahr nach der Behandlung weiter als Arzt tätig und hat eine Symptombesserung erfahren. Er erhielt als erster Mensch eine individuell zugeschnittene Antisense-Oligonukleotid-Therapie, die das vom krankmachenden Gen produzierte RNA gezielt reduziert und so die schädliche Proteinablagerung verringert, die motorische Nervenzellen abtötet. Im Gegensatz zur klassischen Gentherapie verändert sie nicht das Gen selbst. Die Ergebnisse sind in der Fachzeitschrift „Med" erschienen. Der Neurologe Steve Vucic nennt es einen „aufregenden ersten Schritt", warnt aber, dass zwei bis drei Jahre weitere Beobachtung und weitere Studienteilnehmer nötig sind, um zu prüfen, ob die Therapie den Krankheitsverlauf stoppt.