Gentherapie-Studie nach Tod eines Jungen: begrenzter Nutzen bei Duchenne-Muskeldystrophie
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In Cell liegen die Ergebnisse der ersten Menschenstudie einer experimentellen Gen-Editier-Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie von HuidaGene aus Shanghai vor. Bei einem von vier behandelten Jungen traten eine katastrophische Immunreaktion und der Tod ein; der Nutzen war begrenzt, obwohl Zielgene editiert wurden. HuidaGene meldete den Tod am 5. August öffentlich, etwa ein Jahr nach dem Ereignis.
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