Részben helyreállította vak betegek látását Roska Botond optogenetikai terápiája
Roska Botond és José-Alain Sahel nemzetközi kutatócsoportja olyan optogenetikai terápiát vizsgált előrehaladott retinitis pigmentosában szenvedő, vak betegeken, amely a konkrét genetikai hibától függetlenül alkalmazható. A kezelés során a rosszabbul látó szembe génterápiás injekciót adtak, hogy a retina megmaradt, eredetileg nem fényérzékelő sejtjei fényre reagáló fehérjét termeljenek.
A terápia szerves része volt egy kamerával felszerelt speciális szemüveg is. Ez a környezet változásait borostyánsárga fényimpulzusokká alakította, amelyek stimulálták a kezelt sejteket, így azok vizuális információt továbbíthattak az agy látásért felelős területeire. A tíz beteg bevonásával végzett vizsgálat elsődleges célja a biztonságosság felmérése volt. A mellékhatások többsége enyhe vagy közepes súlyosságú volt.
Hét páciensnél javult a fényérzékenység, a látásteszteket teljesítő nyolc beteg közül pedig négyen jobban észlelték és határozták meg tárgyak helyét. A szemüveggel sikeresebben találtak meg ajtónyílásokat, illetve követtek a padlón futó vonalakat. Az agyi aktivitás mérése szintén jelezte, hogy a vizuális információ eljutott az agyba. A teljes látás nem tért vissza: a betegek továbbra sem tudtak olvasni vagy arcokat felismerni. A kutatás ugyanakkor igazolta, hogy gyakorlással és rehabilitációval a megmaradt retinasejtek részben újra képessé tehetők a fény érzékelésére.