Egy Huntington-kóros beteg másként mérlegeli a UniQure génterápiájának gyengülő hatását

A Huntington-kór kezelésére fejlesztett AMT-130 génterápia négyéves adatai egyszerre hoztak biztató eredményt és új kérdéseket. A UniQure közlése szerint a kezelés 12 páciensnél 44 százalékkal lassította a betegség előrehaladását. Ez kedvező adat, de gyengébb a tavaly ismertetett hároméves eredménynél, amely még 75 százalékos lassulást mutatott. A különbség arra utalhat, hogy a terápia hatása a harmadik és a negyedik év között mérséklődött, ezért szakmai és befektetői körökben felmerült a kezelés tartósságának kérdése.

A UniQure szerint az eredmények változása önmagában nem ad okot aggodalomra, a vállalat álláspontját azonban nem mindenki osztja. Lauren Holder, a Huntington-kórral élők közösségének szószólója maga is a betegség korai szakaszában van, és más szempontból értékeli a bizonytalanságot. A Wall Street számára az a döntő, hogy a génterápia hatása hosszú távon, kiszámíthatóan fennmarad-e. A betegek számára viszont már egy olyan kezelés is jelentős lehet, amely lassítja a progresszív és halálos idegrendszeri betegség romlását, még ha a hatás idővel gyengül is. A történet így nemcsak egy klinikai eredményről, hanem a befektetői elvárások és a betegek mindennapi érdekei közötti különbségről is szól.