Visszatérhet egy korábban leállított sarlósejtes génterápia
Új esélyt kaphat egy sarlósejtes betegség kezelésére fejlesztett génszerkesztési terápia, amelynek klinikai vizsgálatát három évvel ezelőtt váratlanul leállították. A program mögött egy évtizednyi fejlesztőmunka állt, ám a vizsgálat már az első beteg kezelése után megszakadt, miután a résztvevőnél súlyos nemkívánatos esemény történt. Az eset komoly kérdéseket vetett fel a módszer biztonságával és a további fejlesztés lehetőségével kapcsolatban.
A mostani fejlemény arra utal, hogy a kutatók és a fejlesztők ismét megpróbálhatják előmozdítani a terápiát, bár a folytatás nem tekinthető automatikusnak. Egy ilyen program újraindításához tisztázni kell a korábbi súlyos esemény körülményeit, valamint azt, hogy milyen feltételek mellett lehet a kezelést biztonságosan újra tesztelni. A sarlósejtes betegség öröklött vérképzőszervi kórkép, amelynek kezelése sok beteg számára továbbra is komoly kihívást jelent, ezért egy tartós megoldást ígérő génterápia visszatérése jelentős fejlemény lehet. A konkrét folytatásról és a vizsgálat új feltételeiről azonban a rendelkezésre álló információk alapján még nem született végleges döntés.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔