CRISPR-rel védhetők az egészséges sejtek a vérátültetés utáni rákkellátásban
A Washington University School of Medicine in St. Louis kutatói a Nature Medicine-ben írták le, hogy a donor őssejtekből CRISPR-rel eltávolították a CD33 fehérjét, így a transzplantáció utáni rákkezelés a daganatot támadhatja, az átültetett egészséges sejteket pedig kímélheti. A Siteman Cancer Centerben – a Barnes-Jewish Hospital és a WashU Medicine bázisán – valamint további 14 amerikai és kanadai helyszínen 30 felnőtt, magas kockázatú akut mieloid leukémiában (AML) vagy mielodiszpláziás szindrómában (MDS) szenvedő beteg kapott ilyen transzplantátumot az 1/2. fázisú vizsgálatban. A szerkesztett sejtek megtelepedtek, a kimenetel a szokásos őssejt-átültetéshez hasonlított.
John F. DiPersio szerint ez áthidalhatja a CAR-T terápia korlátját ezeknél a betegségeknél: a ráksejteken és az egészséges mieloid, illetve donor őssejteken közös fehérjék vannak, ezért a támadás veszélyes gyulladást okozhat, és a CAR-T sejteket elvonhatja a daganattól. Az ötletet Miriam Y. Kim dolgozta ki a Pennsylvaniai Egyetemen posztdoktorként, majd a DiPersio-laborban folytatta.
A CD33 csak vérképző sejteken fordul elő, más szöveteken nem, és a fehérje nélkül születetteknek nem tűnik egészségkárosodást okozni. Sikeres CD33-mentes transzplantáció után a megmaradó CD33-pozitív sejtek elsősorban rákosak lehetnek. DiPersio egy magas kockázatú AML-es betegről a JCO Precision Oncology 2025 októberi számában számolt be: a kiújuláskor ugyanattól a donortól származó T-sejtekből készült CD33-célzott CAR-T teljes remissziót hozott, a beteg több mint egy évig daganatmentes maradt, a vérképzés helyreállt, minden vérsejtje CD33-mentes volt. A kutatók a CD33-célzott immunterápiákkal, köztük CAR-T-vel való kombinációt tervezik.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔