Karikó Katalin és lánya örökletes génhibás betegségekre fejleszt szájon át adható terápiát
Karikó Katalin Nobel-díjas biokémikus kedden a Szegedi Tudományegyetemen (SZTE) újságíróknak elmondta: lányával, Francia Zsuzsannával két éve vállalkozást alapítottak olyan örökletes kórok ellen, amelyeknél a génhibát bázishármasok vagy -hatosok kóros ismétlődése okozza. Ilyen a Huntington-kór és több idegrendszeri, illetve izomzatot érintő betegség. A szájon át szedhető kismolekulás hatóanyag klinikai vizsgálata Ausztráliában már egy éve tart; a közelmúltban engedélyt kaptak arra is, hogy amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél vizsgálják a szert, ha a hiba egy hat bázisból álló szakasz kóros duplikációjából ered. A cél, hogy a hibás gént öröklőknél ne jelenjenek meg tünetek.
Szívügyének nevezte a CAR-T sejtterápia magyarországi bevezetését vérképzőszervi daganatoknál; ezen a Semmelweis Egyetemmel és a Dél-Pesti Centrum Kórházzal dolgozik. Az SZTE-n gombafertőzés okozta gyulladások elleni mRNS-programot is támogat. Világszerte 150–200 módosított mRNS-vizsgálat fut, köztük vírus-, Lyme-kór és malária elleni oltások, valamint daganatellenes vakcinák. A Moderna melanoma elleni készítményének 3. fázisa a közelmúltban sikeresen zárult, az Egyesült Államokban jövőre gyógyszer lehet belőle. Az amerikai félidős választásokról úgy fogalmazott: ha egy fejlesztés eredményt hoz, az ellen nem fognak „ágálni”. Bírálta a közpénzes kutatási támogatások elosztását, és problémának tartotta, hogy az FDA-tól sok szakembert küldtek el, miközben az engedélyeztetést egyszerűsítik.
Pontosan hat éve, 2020. november 10-én jelent meg a Boston Globe cikke az mRNS-kutatókról, egy nappal a Covid19-vakcina hatékonyságának bejelentése után. Azóta a tudomány képviseletét tartja feladatának, és már tud nemet mondani. Vasárnap Budapesten, az Átriumban mutatják be az Áttörések című könyvéből készült monodrámát Udvaros Dorottya főszereplésével; utána az Egyesült Államokba utazik egy francia rendezővel, aki szintén színpadra viszi az életét.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔