Magyar gyógyszerjelölt új irányt hozhat autoimmun betegségek, köztük az atópiás dermatitisz kezelésében

A VRG Therapeutics olyan miniprotein-alapú gyógyszereken dolgozik, amelyek pontosabban avatkoznak be egy-egy betegség mechanizmusába. Ezek az apró fehérjék kisebbek az antitesteknél, de nagyobbak és összetettebbek a hagyományos kis molekulájú szerekénél: jól tervezhetők, és elég nagy felületen kötődnek a célpontjukhoz. A cég olyan fehérjéket és sejtszintű folyamatokat keres, amelyeket a klasszikus gyógyszerekkel nehéz elérni; ilyenek az ioncsatornák, a sejtek működését szabályozó „kapuk”.

Az egyik fő célpont a Kv1.3 ioncsatorna, amely autoimmun és krónikus gyulladásos kórképekben – gyulladásos bélbetegségben, atópiás dermatitiszben, reumatoid artritiszben és szklerózis multiplexben – játszik szerepet. A szándék nem az immunrendszer általános visszafogása, hanem csak azoknak az immunsejteknek a befolyásolása, amelyek a tartós gyulladást fenntartják, kevesebb mellékhatás mellett.

A fejlesztés számítógépes, in silico tervezéssel indul: mesterségesintelligencia-eszközökkel állítják össze az első jelöltmolekulákat, mielőtt bármit legyártanának. Ezután a cég mintegy 600 négyzetméteres laborjában fehérjéken és sejteken vizsgálják a viselkedésüket, később állatmodellben a hatékonyságot és a biztonságosságot. Az AI nem váltja ki a laboratóriumi bizonyítást, de jobb kiindulópontot ad, így kevesebb, jobb minőségű jelölt jut a drága kísérletekbe. Korábban az ötlettől az állatkísérletes kipróbálásig 2,5–3 év kellett; ma ideális esetben egy év alá, extrém esetben akár hat hónap körüli időre rövidíthető ez a szakasz. A saját mérési adatokat visszacsatolják a következő tervezési körbe.

Az osztrák AOP Health nemzetközi partnerként kapcsolódott be a Kv1.3-jelölt továbbfejlesztésébe. Péterfi Zalán, a VRG igazgatóságának elnöke szerint ez nemcsak tőkét, hanem szakmai visszaigazolást is jelent: közös fejlesztést, később licencmegállapodást hozhat, és csökkenti a technológiai kockázatot a befektetők szemében. A program az emberi kipróbálás előtti szakasz végén jár, az AOP-val közösen. Korábban autoimmun betegségekben mutattak terápiás potenciált; az AOP ritkabetegség-fókusza miatt most azt vizsgálják, mely ritka kórképekben lehetne a jelöltnek a legjobb helye.