Egy gén kikapcsolásával a hasnyálmirigy-vezetősejtek inzulint termelhetnek – diabetes-kutatás

A hasnyálmirigyben jellemzően mintegy egymilliárd béta-sejt termeli elsősorban az inzulint. Cukorbetegségben ezek hiányoznak vagy működésképtelenek, ezért a kutatók a számuk pótlásában látnak hosszú távú kezelési vagy akár gyógyítási lehetőséget. A Harvard Orvostudományi Egyetem munkatársa, Jian Li vezette csapat a Science Translational Medicine-ben közölt tanulmányában a vezetősejteket – amelyek korábbi megfigyelések szerint ritkán maguktól is béta-sejtté alakulhatnak – genetikailag úgy alakította, hogy magas vércukorra inzulint termeljenek és válasszanak ki.

A folyamatot irányító géneket eddig nem ismerték. Genetikai szűréssel azt találták, hogy az ALDH3B2 gén kiiktatása növeli az átalakulást: módosítás nélkül a vezetősejtek kevesebb mint 1 százaléka vált spontán béta-sejtszerűvé, a gén elhallgattatásával ez körülbelül 8,5 százalékra nőtt. Az emberi sejteket laboratóriumban vizsgálták, majd cukorbeteg egerekbe ültették: emberi inzulin jelent meg, a glükózszint közel a normálisra csökkent, és a hatás hat hétig fennmaradt.

Más megközelítések – például egy idén indult klinikai vizsgálat, amely izomsejteket látna el inzulintermelő genetikai utasítással, vagy laborban növesztett, majd beültetett inzulintermelő sejtek – immunválaszt is kiválthatnak. Az új irány a hasnyálmirigyben már meglévő sejtek identitását tartó genetikai kapcsolók kikapcsolása. Pontos célzás kell, mert az ALDH3B2-t a test sok sejtje használja, nemcsak a hasnyálmirigy. Li szerint először a gén szerepét kell igazolni, majd génterápia vagy a gént gátló kismolekulák jöhetnek. A cukorbetegség világszerte mintegy 830 millió embert érint.