Magyarországon az állam által finanszírozott génterápia és az SMA-szűrés része a mindennapi ellátásnak
Örökletes betegségeknél állami pénzből zajló génterápiák folynak, amelyek nélkül gyermekek veszíthetik el az életüket vagy válnak mozgásképtelenné. Molnár Mária Judit, a Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézetének vezetője egy Novartis-sajtóbeszélgetésen úgy fogalmazott: nem a jövőről, hanem a jelenről van szó; hangsúlyozta, hogy a terápiák nem csodaszerek, és felelősséget osztanak beteg, hozzátartozók, klinikus, gyártó és engedélyező között. Magyarországon többek között SMA- és örökletes retinabetegségek génterápiája, valamint CAR-T rákterápiák érhetők el; az első SMA-ellenes génterápiát az FDA 2019 májusában engedélyezte, ma három különböző betegségmódosító SMA-kezelés áll rendelkezésre, köztük egy génterápiás. A spinális izomatrófiát 2022 óta újszülöttkorban szűrik, mert a korai kezdés növeli a hatékonyságot.