A STAT+ szerint az UniQure génterápiája négy év után is lassítja a Huntington-kór lefolyását

Az UniQure biotechnológiai vállalat kísérleti génterápiája négy évvel a sebészeti beültetést követően is képes lassítani a Huntington-kór előrehaladását. A közvetlenül az agyba juttatott, AMT-130 kódjelű, egyszeri kezelés hosszú távú hatásait vizsgáló legfrissebb adatok szerint a terápia magas dózisa mintegy 44 százalékkal mérsékelte a súlyos neurodegeneratív betegség lefolyását egy nagyméretű természetes kórtörténeti vizsgálatból összeállított külső kontrollcsoporthoz képest. Bár az elért eredmény fontos mérföldkő, a különbség statisztikai szempontból nem bizonyult szignifikánsnak.

A friss elemzés ráadásul arra is rámutatott, hogy a kezelés által biztosított klinikai előny mértéke némileg gyengült az egy évvel ezelőtt közzétett részeredményekhez viszonyítva. Ez a tendencia kérdéseket vethet fel a beavatkozás tartósságával kapcsolatban éppen abban az időszakban, amikor az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) megkezdi a készítmény forgalomba hozatali kérelmének felülvizsgálatát.

A szakértők és az érintettek számára a terápiás tartósság tisztázása kulcskérdés, mivel a Huntington-kórra jelenleg nincs gyógymód. Az UniQure eljárása a csökkenő tendencia ellenére is az egyik legígéretesebb fejlesztési iránynak számít, a szabályozó hatóságok döntése pedig alapjaiban határozhatja meg a génterápiás megközelítések jövőjét ezen a területen.