Gyorsítaná az FDA a személyre szabott génterápiák engedélyezését
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) kedden közzétette annak a tervezett útmutatónak a tervezetét, amely egyszerűsítené bizonyos, egyetlen betegre vagy szűk betegcsoportra szabott génterápiák engedélyezését. A kezdeményezés különösen a ritka betegségekben érintettek számára lehet jelentős, mivel ezeknél a kórképeknél gyakran kevés beteg osztozik ugyanazon génhibán, így a hagyományos gyógyszerfejlesztési és klinikai vizsgálati modellek nehezebben alkalmazhatók.
A génterápiák olyan kezelések, amelyek a hibás gének módosításával vagy korrigálásával próbálják kezelni, illetve akár meggyógyítani a betegséget a páciens sejtjeiben. A módszer fejlődése reményt adott azoknak a betegeknek is, akiknek ritka mutációjára eddig nem létezett célzott terápia, ugyanakkor az egyénre szabott készítmények engedélyezése komoly szabályozási kihívást jelent.
A tervezetet ritka betegségek képviselői kedvezően fogadták, mert szerintük az FDA ezzel egyértelműen jelezte, hogy fontosnak tartja a személyre szabott génterápiák ügyét. Paul Scribner, a PKD Foundation közösségi programokért és oktatásért felelős alelnöke úgy értékelte a lépést, mint amely irányt mutathat a területen. Az útmutató egyelőre tervezet, vagyis a konkrét engedélyezési folyamatok egyszerűsítésének részletei még nem véglegesek.