Több mint 90 százalékkal csökkentek a rohamok egy kísérleti génterápia után
Egy korai klinikai vizsgálatban három, gyógyszerekre nem reagáló epilepsziás beteg rohamainak havi száma több mint 90 százalékkal csökkent egy kísérleti génterápia után. A kutatók génhordozó vírusokat juttattak közvetlenül az agyba, pontosan arra a kis szövetterületre, ahonnan az érintettek rohamai kiindultak. A vizsgálat résztvevőinél súlyos mellékhatást nem tapasztaltak, de a kevés beteg és a korai vizsgálati szakasz miatt az eredmény még nem tekinthető általánosan bizonyítottnak.
A kezelés a kemogenetika elvét használja. A vírusok olyan gént vittek be az idegsejtekbe, amely érzékennyé teszi őket egy meghatározott gyógyszerre. A gyógyszer ezután szabályozóként, mintegy fényerőszabályzóként módosíthatja a génterápia hatását: a kutatók így elvileg fokozhatják vagy mérsékelhetik az érintett idegsejtek működését. Ez fontos különbség számos más génterápiához képest, amelyek hatása a kezelés után kevésbé rugalmasan változtatható.
A módszer célja, hogy ne az egész agy működését befolyásolja, hanem csak a rohamokért felelős területet. Ez új lehetőséget jelenthet azoknak a betegeknek, akiknél a hagyományos gyógyszerek nem hozzák meg a szükséges javulást, miközben a beavatkozás kockázatait és hosszú távú hatását még további, nagyobb vizsgálatokban kell felmérni. Az eredmény egyelőre elsősorban azt mutatja, hogy a gyógyszerrel szabályozható génterápia megvalósítható és ígéretes irány lehet a nehezen kezelhető epilepszia kutatásában.