Az FDA három daganatos esetet köt a Novartis Zolgensma génterápiájához
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) szerint a svájci Novartis Zolgensma nevű SMA-génterápiájával kezelt betegeknél több daganatos megbetegedést jelentettek. A hatóság vizsgálata három olyan esetet azonosított, amelyek a daganatképződésben szerepet játszó GLI1 génhez kapcsolódnak. Két esetben a szövetminták igazolták, hogy a vírusvektor genetikai anyaga beépült a betegek DNS-ébe, a GLI1 közelében, ami elősegíthette a gén túlzott működését; a harmadik esetet még vizsgálják. A daganatok a központi és a perifériás idegrendszerben, a gerincvelő környékén, illetve a vesében alakultak ki.
Betegszervezetek képviselői bírálták a bázeli székhelyű céget, amiért szerintük késlekedett az információk nyilvánosságra hozatalával. A Novartis közölte, hogy mindkét daganatos betegnél időben és megfelelően tájékoztatták a hatóságokat, és a daganatképződés lehetséges kockázata már szerepelt a Zolgensma alkalmazási előírásában. A cég szerint a 2019-es engedélyezés óta kilenc daganatos esetet jelentettek a kezelésben részesülteknél; készítményeikkel már több mint hatezer SMA-beteg gyereket kezeltek.
Az FDA szerint a kockázat az Itvisma nevű SMA-génterápiát is érintheti, mert ugyanazt a vírusvektort és eljárást használják. A Zolgensmát infúzióban adják kétévesnél fiatalabb gyerekeknek, az Itvismát gerincvelői folyadékba adott injekcióval kétéves kor felett és felnőtteknél; az Itvisma után eddig nem jelentettek daganatot. A hatóság szerint mindkét készítménynél az előnyök továbbra is meghaladják a kockázatokat, de vizsgálja a figyelmeztetéseket, a hosszú távú megfigyelést és a további biztonsági intézkedések szükségességét, és kéri az orvosokat a daganatok figyelésére.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔