Ígéretes koleszterin gyógyszer: miért bukott el a klinikán, és van-e még remény
Szeptember elején a Novartis sajtóközleménye megrázta a kardiológiai szakmát: a pelacarsen nevű, egykor blokkbusternek gondolt szer nem csökkentette a szívproblémák és a stroke kockázatát azoknál, akiknek már volt alapbetegségük a szív- és érrendszerben. A Nature a klinikai kudarcot állítja középpontba, és azt vizsgálja, miért hozott a gyakorlatban visszavető eredményt ez az ígéretesnek tartott koleszterin gyógyszer, illetve maradt-e még remény a szerre.
A tét a betegek számára a már fennálló kardiovaszkuláris betegséghez kötődő infarktus- és stroke-kockázat mérséklése volt; a közlemény szerint ezt a célt a pelacarsen nem érte el. A csalódás súlyát az adja, hogy a készítményt nemcsak újabb koleszterinszint-csökkentőként, hanem piacilag is kiemelkedő jelöltként tartották számon, ezért a negatív kimenetel a kardiológiai közösségben sokként hatott. A Nature beszámolóját Cassandra Willyard jegyzi, aki Madisonban, Wisconsinban dolgozó tudományos újságíró.
A cikk a klinikai próba eredményéből indul ki, és a „miért bukott el” kérdését járja körül anélkül, hogy a rendelkezésre álló szöveg új betegszámot, dózist vagy helyettesítő végpontot közölne. A lényeg így is egyértelmű: a pelacarsen a várt védelmi hatást a szívbetegségekre és a stroke-ra nem igazolta, a Novartis ezt szeptember elején tette közzé, a szakmai vita pedig arról folyik, van-e a szernek még jövője.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔