Először alkalmaztak prime editinget közvetlenül az emberi szervezetben
A Prime Medicine klinikai vizsgálatában először alkalmaztak prime editinget közvetlenül egy ember szervezetében. A Massachusetts állambeli Cambridge-ben működő biotechnológiai vállalat a hónap elején kezelte a vizsgálat első résztvevőjét, és 2027-re ígéri az első eredményeket. A beavatkozás egy Wilson-kórban szenvedő páciens májsejtjeinek DNS-ét célozta.
A Wilson-kór olyan öröklött állapot, amelyben a szervezet nem tudja megfelelően eltávolítani a felesleges rezet. Emiatt a réz felhalmozódhat, a betegség pedig súlyos szervi károsodást okozhat. A kezelés célja az a mutáció volt, amely ennek a hibás rézanyagcserének az egyik oka: a kutatók a májsejtekben próbálták átírni a DNS érintett részét.
A prime editing a CRISPR–Cas9-hez kapcsolódó, újabb génszerkesztési módszer, amelyet nagyobb pontosságra terveztek a DNS módosításában. Míg a hagyományos génszerkesztés bizonyos esetekben a DNS kettős szálának elvágására támaszkodik, a prime editing célzottabb módosítást tesz lehetővé. A mostani vizsgálat jelentősége nemcsak az alkalmazott technikában rejlik, hanem abban is, hogy a szerkesztésre közvetlenül a páciens testében került sor, nem pedig előzetesen kivett sejtekben.