Egyetlen CRISPR-kezelés félig csökkentette a „rossz” koleszterint egy évig

A Cleveland Clinic első emberen végzett 1. fázisú vizsgálata szerint egyetlen CRISPR-Cas9 infúzió tartósan csökkentette az LDL-koleszterint és a triglicerideket olyan lipidzavarban, amely a gyógyszeres kezelésre nem reagált kielégítően. Tizenöt beteget követtek egy éven át, hogy a korábban két hónapnál látott hatás megmarad-e. A legmagasabb dózisnál 12 hónap után az LDL 52,5 százalékkal, a trigliceridek 47,8 százalékkal estek a kiindulási értékhez képest, vagyis mindkettő nagyjából a felére csökkent. Egy év alatt nem jelentettek a terápiához köthető súlyos mellékhatást.

A CTX310 egyszeri infúzióban a CRISPR-rendszert a májba juttatja, és kikapcsolja az ANGPTL3 gént, amely a vérben keringő zsírok szabályozásában vesz részt. A betegek 0,1–0,8 mg/kg dózist kaptak, infúzió előtt kortikoszteroidot és antihisztamint. Az eredményeket a 2026-os ESC-kongresszuson mutatták be, és a New England Journal of Medicine közölte; a 2025 novemberi kezdeti adatokra épülnek. Luke Laffin, a Cleveland Clinic kardiológusa, a tanulmány első szerzője szerint a lipidcsökkentő hatás tartóssága biztató, de a szer kísérleti, a minta kicsi, és a génszerkesztő terápiáknál az FDA ajánlása szerint további 15 év biztonsági követést terveznek. A vizsgálatot a svájci Zugban működő CRISPR Therapeutics AG finanszírozta; Laffin intézménye kutatási támogatást kapott a cégtől.