Májrákos 3 éves kisfiú szervezetéből eltűnt a daganat a kísérleti CAR T-sejtterápia után

A texasi Baylor College of Medicine kutatói először alkalmaztak egy új, kísérleti CAR T-sejtterápiát egy betegen, és az eljárás úgy tűnik, egy 3 éves, előrehaladott, áttétes májrákban szenvedő kisfiú életét mentette meg – számoltak be róla a New England Journal of Medicine című folyóiratban.

A CAR T-sejtterápia lényege, hogy a betegből származó immunsejteket genetikailag átprogramozzák úgy, hogy egy meghatározott célantigénhez illeszkedő receptort kezdjenek el termelni. A bejuttatott sejtek felismerik és megtámadják az ezt az antigént hordozó rákos sejteket, ráadásul a szervezetben maradva hosszú távú védelmet is biztosítanak. A módszer ugyan forradalminak számít, de a sejtek előállítása nehézkes, és a daganatok egyre összetettebbé válnak, ezért a kutatók egy kétrészes, fejlettebb stratégiát dolgoztak ki.

A sejteket úgy módosították, hogy a glipikán-3 nevű fehérjét célozzák, amely gyakran megtalálható a rákos sejtek felületén, ám egészséges sejteken nem fordul elő. Ezenfelül két immunrendszeri jelátviteli fehérjét, az interleukin-15-öt és az interleukin-21-et is kifejezik, amelyek állatkísérletekben együttesen erősítették a CAR T-sejtek rákkeltő hatékonyságát és túlélését. A sejtekbe egy úgynevezett biztonsági kapcsolót működtető gént is beépítettek, amely lehetővé teszi, hogy az orvosok szükség esetén egy másik gyógyszerrel elpusztítsák őket.

A kisfiú nyolc hetes különbséggel kétszer kapott infúziót: az első kezelés után részleges javulást tapasztaltak, a másodikat követően azonban a megmaradt rákos sejtek is teljesen eltűntek. Mellékhatás egyáltalán nem lépett fel, ami különösen jelentős, mert a CAR T-kezeléseknél ezek nem ritkák, és néha halálos kimenetelűek is lehetnek. Fontos hangsúlyozni, hogy ez még csupán egyetlen beteg esete egy korai fázisú klinikai vizsgálatban – ám az eredmény rendkívül ígéretes, és ha a jövőben széles körben bevethetővé válik, sok ember életét mentheti meg.