Karikó Katalin: szájon át adható molekulák adhatnak reményt örökletes betegségekre
Karikó Katalin, a Nobel-díjas biokémikus kedden a Szegedi Tudományegyetemen (SZTE) található dolgozószobájában újságíróknak beszélt arról a vállalkozásról, amelyet két éve hozott létre lányával, Francia Zsuzsannával. Céljuk olyan örökletes betegségek terápiája, amelyeknél a génhibát bázishármasok vagy -hatosok kórosan gyakori ismétlődése okozza; ide tartozik a Huntington-kór, valamint több, az idegrendszert vagy az izomzatot érintő kórkép. A szájon át szedhető kismolekulás hatóanyag klinikai vizsgálata Ausztráliában már egy éve tart. A közelmúltban engedélyt kaptak arra is, hogy ALS-es betegeknél mérjék a hatékonyságot, ha a hiba egy hat bázisból álló szakasz kóros duplikációjából adódik. A kutató szerint az elsődleges cél a hibás gént öröklők megsegítése, és a készítménnyel elérhető lehet, hogy a pácienseknél ne jelentkezzenek tünetek. Karikó szívügyének nevezte a CAR-T sejtterápia magyarországi bevezetését vérképzőszervi daganatoknál; a munka a Semmelweis Egyetemmel és a Dél-Pesti Centrum Kórházzal folyik. Az SZTE-n gombafertőzés okozta gyulladásokra szánt mRNS-terápiát is támogat. Világszerte 150–200, módosított mRNS-t használó klinikai vizsgálat fut, köztük vírusvakcinák, Lyme-kór és malária elleni oltások, valamint daganatellenes vakcinák. Ezek közül a Moderna melanoma elleni készítményének 3. fázisa a közelmúltban sikerrel zárult, és az Egyesült Államokban jövőre gyógyszer lehet belőle. Az amerikai félidős választásokról úgy vélekedett: ha egy fejlesztés eredményt hoz, az ellen nem nagyon fognak „ágálni”; példaként a szezonális influenza elleni első mRNS-oltást is említette. Bírálta a kutatási támogatások elosztását, mondván, gyakran ugyanazok kapnak közpénzt kérdéses hasznosulással, és talán a véletlenszerű szétosztás is többet juttatna az alapkutatásra. Problémának tartotta, hogy az FDA-tól az elmúlt években sok szakembert küldtek el, noha most egyszerűsítik a vizsgálatok és az engedélyeztetés folyamatát.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔