Daganatos eseteket vizsgálnak a Zolgensma génterápiával kezelt gyermekeknél
A Novartis hét olyan, korábban nem ismert esetet ismertetett, amelyekben daganatot találtak a gerincvelői izomsorvadás, vagyis az SMA kezelésére alkalmazott Zolgensma génterápiával kezelt gyermekeknél. A gyógyszergyártó közlése szerint a terápia 2019-es engedélyezése óta összesen kilenc daganatos megbetegedésről érkezett jelentés a korábban kezelt betegeknél. Két esetben eddig olyan bizonyítékot is találtak, amely alapján felmerülhet, hogy a daganat kapcsolatban áll magával a kezeléssel.
A most nyilvánosságra került hét esetet egyelőre csak lehetséges biztonsági jelzésként kezelik, vagyis még nem állapították meg, hogy a Zolgensma okozta volna a megbetegedéseket. Az információt a Novartis a hét elején közölte neurológusokkal, majd csütörtökön egy betegjogi szervezet és egy Facebook-oldal révén a nyilvánosság előtt is megjelent. A történtek aggodalmat keltettek az érintett családok, az orvosok és a betegképviseleti csoportok körében.
A SMA Europe nevű érdekvédelmi szervezet közlése szerint a szabályozó hatóságok már vizsgálják az eseteket. A fejlemény azért különösen érzékeny, mert a Zolgensma genetikai eredetű, ritka betegséget kezel, és a kezelés biztonságosságának megítéléséhez minden új daganatos eset jelentős információt jelent.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔