Gyorsított FDA-engedélyt kapott a végbélrák egy új immunterápiája
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság, az FDA október 19-én gyorsított eljárásban engedélyezte a GSK által fejlesztett Jemperli, vagyis a dostarlimab alkalmazását bizonyos végbélrákos betegek kezelésére. Az engedély olyan felnőttekre vonatkozik, akiknek II. vagy III. stádiumú, helyileg előrehaladott daganatuk van, és a tumor mikroszatellita-instabilitásban magas, illetve mismatch repair-hiányos, vagyis MSI-H- vagy dMMR-típusú. Ezek a genetikai jellemzők miatt a daganatok különösen jól reagálhatnak bizonyos immunterápiákra.
A kezelés alapját a Memorial Sloan Kettering Cancer Center, az MSK kutatói, köztük Luis Diaz Jr. és Andrea Cercek klinikai vizsgálatai adták. A korai kutatást és a későbbi vizsgálatokat a Swim Across America támogatása is segítette az MSK immunterápiás laboratóriumán keresztül. A dostarlimab az immunrendszert segíti abban, hogy felismerje és megtámadja a rákos sejteket.
Az új megközelítés egyes pácienseknél lehetővé teheti a kemoterápia, a sugárkezelés és a nagyműtét elkerülését, így a szervek és az életminőség megőrzését. A kezdeti vizsgálat mind a 12 résztvevőjénél teljes klinikai választ figyeltek meg: a kezelés után nem volt kimutatható daganat, és a követés addigi szakaszában egyiküknek sem kellett kemoterápiát, sugárkezelést vagy műtétet kapnia. Egy 2025-ben közzétett, 103 beteget — köztük 49 végbélrákost — vizsgáló kiterjesztett tanulmányban a páciensek körülbelül 80 százaléka kerülhette el a műtétet. A gyorsított FDA-engedély ugyanakkor a meghatározott genetikai jellemzőkkel rendelkező betegcsoportra vonatkozik, nem minden végbélrákos esetre.