Az amerikai gyógyszerhatóság jóváhagyott egy új génterápiát a Sanfilippo-szindróma ellen

Az amerikai FDA jóváhagyott egy új génterápiát a Sanfilippo-szindróma A típusa ellen, amely egy rendkívül ritka, gyermekkori Alzheimer-kórként is emlegetett betegség. A gyógyszert az Ultragenyx fejlesztette.