Örökletes betegségeknél állami pénzből zajló génterápiák folynak, amelyek nélkül gyermekek veszíthetik el az életüket vagy válnak mozgásképtelenné. Molnár Mária Judit, a Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézet&eacu