A Nature cikke a shanghai-i HuidaGene első emberi vizsgálatának eredményeit foglalja össze: egy kísérleti gén-szerkesztő kezelést kapott négy duchenne-szindrómás gyermek, közülük egy fiú meghalt. A kezelés adeno-asszociált víruson (AAV) keresztül juttatott bázisszerkesz
- Biztonságos AAV-dózisok és testsúly helyett testösszetétel szerinti adagolás újragondolása
- Erősebb független biztonsági felügyelet és hatékonyabb immunoszupresszió
- Alacsonyabb dózishoz elegendő hatást adó, új generációs AAV-vektorok vagy alternatív hordozók
- Több állat és több faj tesztelése a humán vizsgálatok előtt