A cikk szerint 2026-ban Magyarországon is elérhető állami támogatással olyan génterápiák, amelyek örökletes betegségeknél – például SMA-nál, örökletes retinabetegségeknél és CAR-T rákterápiában – életet mentenek vagy súly
- Magyarországon elérhető többek között az SMA és az örökletes retinabetegségek génterápiája, valamint egyes CAR-T-sejtes rákterápiák, és ezek állami finanszírozással is hozzáférhetők.
- A génterápiák csodaszerként működnek, ezért felelősséget nem igényelnek a betegtől, a hozzátartozóktól, a klinikustól, a gyártótól és az engedélyező hatóságtól.
- A leggyakoribb megközelítés a génpótló terápia, amely egy működő gént juttat be a hiányzó vagy nem működő gén pótlására, és gyakran vírusvektorral (pl. AAV) viszik be a szervezetbe.
- Az újszülöttkori SMA-szűréshez szülői beleegyezés szükséges, és a korai diagnózis és gyors kezelésindítás kulcsszerepet játszhat az életmentésben és az életminőségben.