Az FDA vizsgálatának és a Novartis bejelentéseinek fényében hogyan értékelné a Zolgensma (gerincvelői izomsorvadásban szenvedő, két év alatti gyermekeknek adott) génterápia kockázat–haszon arányát?

Az FDA vizsgálatot indított a Novartis Zolgensma nevű génterápiája ellen, miután felmerült, hogy a kezelés daganatokkal összefüggésbe hozható — a gyógyszergyártó két új esetet jelentett, és összesen kilenc tumoreset ismert az engedély óta. A Zolgensm&aacu

• A haszon továbbra is meghaladja a lehetséges daganatkockázatot, ezért elfogadható marad az indikációban való alkalmazása.
• Aggódom a vírusvektor DNS-be épülése miatt, de várnék a hatósági értékelés eredményére, mielőtt állást foglalnék.
• A kilenc daganatos eset és a lassú tájékoztatás miatt a kezelés kockázatai túl nagynak tűnnek a SMA ellen nyújtott előnyökhöz képest.
• Inkább az intratekálisan adott, másik SMA-génterápiát (Itvismát) tartanám biztonságosabb alternatívának, ahol eddig nem jelentettek daganatos esetet.