Orvosi áttörés hozhat reményt a Céline Diont is érintő merev ember szindrómában szenvedőknek
A Mayo Klinika neurológusai áttörést értek el a ritka és eddig gyógyíthatatlannak tartott merev ember szindróma (SPS) kezelésében. A központi idegrendszert megtámadó, súlyos izommerevséggel és fájdalmas görcsökkel járó autoimmun betegség – amellyel Céline Dion énekesnő is küzd 2022 végi diagnózisa óta – kezelésére egy új immunterápiás eljárást, a daganatos megbetegedéseknél már alkalmazott CAR-T sejtterápiát tesztelték. A Jama Neurology folyóiratban közzétett kutatás szerint a betegek saját T-sejtjeit kivonták a szervezetükből, majd genetikailag átprogramozták őket a kórképet kiváltó sejtek megsemmisítésére.
A klinikai vizsgálatban részt vevő páciensek állapota látványosan javult. Dr. Anastasia Zekeridou kutatóorvos hangsúlyozta: míg a hagyományos kezelések csupán enyhítik a tüneteket, a CAR-T terápia után a betegek korábbi funkcióikhoz térhettek vissza. Egyikük, Jonathan Walden, aki korábban a legalapvetőbb teendőkben is családtagjaira szorult, újra munkába állt, vadászni és horgászni jár, és azóta egyetlen rohama sem volt. Egy másik páciens, Shari St Germain súlyos görcsök és elesések után sikeresen visszatért a mindennapi mozgáshoz.
Dr. Sean Pittock tanszékvezető rámutatott, hogy a sejtterápia nemcsak a merev ember szindrómában szenvedőknek, hanem más, nehezen kezelhető neuroimmunológiai betegségek pácienseinek is új reményt nyújthat. Bár a szakemberek szerint még további vizsgálatok szükségesek a hatás tartósságának igazolására, a vérrák területén működő Anthony Nolan szervezet képviselője, Yasmin Sheikh szerint az eredmények megerősítik a CAR-T technológia daganatokon túli szélesebb alkalmazhatóságát.