Veszélyes mellékhatás gyanúja: az FDA vizsgálatot indít a kisgyerekeknek adott, drága Zolgensma génterápiával kapcsolatban
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) vizsgálatot indított a Novartis Zolgensma génterápiájával, mert felmerült, hogy a kezelés daganatokhoz, köztük rosszindulatú elváltozásokhoz vezethet – írja a Portfolio a Reutersre hivatkozva. A készítményt gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő, két év alatti gyerekeknek fejlesztették: módosított vírussal juttatja be a működőképes gént, egyszeri infúzióként. A bázeli cég szerint eddig több mint hatezer gyermek kapta meg. Pénteken két új, a daganatokkal összefüggésbe hozható esetről számoltak be; ezekben a vírusvektor genetikai anyaga beépült a betegek DNS-ébe. A 2019-es engedélyezés óta összesen kilenc tumoros jelentés érkezett, a két friss eset helyét nem közölték. A Novartis másik SMA-génterápiája, a tavaly engedélyezett Itvisma a két évnél idősebbeknél és felnőtteknél, gerinccsatornába adva használatos; utána egyetlen daganatos esetet sem jelentettek. Az FDA szerint az engedélyezett indikációkban mindkét szer előnye továbbra is meghaladja a kockázatot, de értékelik, kell-e hatósági lépés. Betegjogi szervezetek, köztük az SMA Europe, lassúnak tartották a tájékoztatást. A Novartis azt állítja, időben értesítette a hatóságokat, a daganatkockázat szerepel a Zolgensma alkalmazási előírásában.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔