Biztató korai eredményeket mutatott az Alnylam Huntington-kór elleni gyógyszere
Az Alnylam Pharmaceuticals korai vizsgálatának eredményei alapján ígéretesnek tűnik a brezosiran nevű, kísérleti Huntington-kór elleni gyógyszer. A készítmény célja a betegséget okozó mutáns huntingtin géntermékének géncsendesítéssel történő visszaszorítása. A Huntington-kór súlyos, idegrendszeri betegség, amelynek előrehaladását jelenleg nem bizonyítottan lassítja ez a kezelés.
A kis létszámú vizsgálatban a legmagasabb dózist kapó betegek gerincvelői folyadékában átlagosan 60 vagy 64 százalékkal csökkent a mutáns huntingtin szintje. A két érték attól függött, hogy a kutatók melyik mérési módszert alkalmazták. Az Alnylam a gyógyszer biztonságossági és tolerálhatósági profilját biztatónak nevezte, ami azt jelzi, hogy a korai eredmények nemcsak a hatásmechanizmus, hanem a kezelés alkalmazhatósága szempontjából is kedvezőek voltak.
A legfontosabb kérdés azonban továbbra is nyitott: a mutáns fehérje szintjének csökkentése önmagában még nem bizonyítja, hogy a brezosiran lassítja a Huntington-kór tüneteinek és idegrendszeri károsodásának romlását. Ennek igazolására az Alnylam jövőre placebo-kontrollos vizsgálatot tervez indítani. A mostani adatok ezért jelentős, de korai jelzésnek számítanak, nem pedig bizonyított terápiás áttörésnek.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔