Egy nonprofit szervezet folytatja a bezárt startup génterápiás programját
A brit Bloomsbury Genetic Therapies 2025-ben, mindössze egy beteg kezelése után bejelentette, hogy bezárja működését. A startup vezető génterápiás programja azonban nem tűnik el teljesen: egy nonprofit szervezet most újraindítja a fejlesztést. A program olyan, súlyos állapotban lévő gyermekek kezeléséhez kapcsolódik, akik a Pennsylvania Dutch Country helyi amish és mennonita közösségeiben élnek.
A STAT News beszámolója szerint ezen a területen egy orvos régóta dolgozik együtt biotechnológiai vállalatokkal és akadémiai kutatókkal, hogy génterápiákat fejlesszenek a legbetegebb gyermekek számára. A kezdeményezés jelentőségét az adja, hogy a bezárt startup programja nem pusztán egy vállalati fejlesztés volt, hanem olyan közösségekhez kapcsolódott, ahol az érintett családoknak különösen nagy szükségük lehet célzott kezelésekre.
Az új nonprofit szereplő belépése lehetőséget adhat arra, hogy a Bloomsbury Genetic Therapies leállása után folytatódjon a vezető program munkája. A rendelkezésre álló beszámoló nem közöl részletes adatokat a terápia pontos célpontjáról, működéséről vagy a következő klinikai lépésekről, de a történet jól mutatja, hogy egy ígéretesnek tartott génterápiás fejlesztés sorsa nem feltétlenül ér véget az azt létrehozó startup megszűnésével. A program egyetlen beteget kezelt, mielőtt a vállalat bezárt; most nonprofit keretek között próbálják újjáéleszteni.
Folytasd az appban — szavazz és szólj hozzá ➔