Daganatos eseteket vizsgálnak a Novartis génterápiájával kezelt gyermekeknél
A Novartis hét korábban nem ismert esetet hozott nyilvánosságra, amelyekben daganatot találtak olyan gyermekeknél, akiket a gerincvelői izomsorvadás kezelésére szolgáló Zolgensmával kezeltek. Az új információk aggodalmat keltettek az érintett családok, az orvosok és a betegszervezetek körében. Az eseteket egyelőre csak lehetséges biztonsági jelzésként kezelik, vagyis még vizsgálják, hogy van-e kapcsolat a génterápia és a daganatok kialakulása között.
Az ügyet egy érdekvédelmi szervezet, az SMA Europe ismertette, miután a Novartis korábban tájékoztatta a neurológusokat. A szervezet közlése szerint a szabályozó hatóságok már vizsgálják a bejelentéseket. A gyógyszergyártó azt közölte, hogy a Zolgensma 2019-es engedélyezése óta összesen kilenc daganatos esetet jelentettek a korábban kezelt betegeknél. Ezek közül eddig két esetben találtak olyan bizonyítékot, amely alapján felmerülhet, hogy a daganat kialakulása magához a kezeléshez kapcsolódik. A vizsgálatok folytatódnak, ezért jelenleg nem lehet általános következtetést levonni a terápia kockázatairól.