A szervezeten belül programoztak át immunsejteket a rák ellen
A CAR-T-sejtes kezelés bizonyos vérdaganatoknál hatékony, de jelenleg hosszadalmas és rendkívül drága eljárás: a beteg immunsejtjeit ki kell nyerni, egy speciális laboratóriumban genetikailag át kell alakítani, majd vissza kell juttatni a szervezetbe. A folyamat hetekig tarthat, költsége pedig jellemzően 400–500 ezer dollár, miközben a beteg állapota ezalatt romolhat, és az infúzió előtt intenzív kemoterápiára is szükség lehet.
A San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem, a Gladstone Institutes, a Duke University és az Innovative Genomics Institute kutatói olyan módszert fejlesztettek, amely a T-sejtek átprogramozását közvetlenül a szervezetben teszi lehetővé. Kétféle részecskét alkalmaztak: az egyik CRISPR–Cas9 génszerkesztő eszközöket vitt a T-sejtekhez, a másik pedig a rák felismeréséhez szükséges CAR-receptort kódoló DNS-t. A részecskéket a T-sejteken található CD3 fehérje alapján irányították, a DNS-t pedig a genom egy pontosan kijelölt helyére illesztették, ahol egy kizárólag ezekben a sejtekben aktív „bekapcsoló” található.
A Nature-ben ismertetett kísérletekben humanizált immunrendszerű egerekben agresszív leukémia, mielóma multiplex és egy szolid daganat ellen is működött a megoldás. Justin Eyquem, az UCSF kutatója szerint az eljárás a véletlenszerű vírusos génbeillesztésnél is célzottabb volt. Embereken azonban még nem alkalmazták, így a biztonságosságát és hatékonyságát klinikai vizsgálatoknak kell igazolniuk.