Négy év után is hatásos a szervezeten belüli génszerkesztő CRISPR-terápia
Az Intellia Therapeutics új adatai szerint a lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) egyszeri beadása négy évvel a kezelés után is hatásosnak bizonyulhat. A terápia az örökletes betegség egyik formáját célozza, amely visszatérő, fájdalmas és akár életveszélyes duzzanatokkal járhat. Ezek a test több részén, köztük a torokban is kialakulhatnak, ahol a légutak veszélyeztetése miatt különösen súlyos következményekkel járhatnak.
A kezelés a CRISPR–Cas9 génszerkesztő rendszert használja, és közvetlenül a páciens szervezetében módosítja a genetikai állományt. A célpont a májban termelődő prekallikreint előállító gén: ennek kikapcsolásával csökkenthető egy olyan fehérje mennyisége, amely elősegíti az erek fokozott áteresztését, ezáltal pedig a duzzanatokat kiváltó folyamat is mérsékelhető.
A hosszú távú hatás azért jelentős, mert a szervezeten belül végzett génszerkesztés úttörő alkalmazásáról van szó. A lonvo-z lehet az első olyan, közvetlenül a testben génmódosítást végző kezelés, amely FDA-engedélyt kap, amennyiben a fejlesztés és az engedélyezési folyamat sikerrel zárul.